Noua terapie genică redă auzul unei fetiţe surde de 18 luni
Opal Sandy, o fetiţă de 18 luni din Marea Britanie, a devenit prima persoană din lume care a beneficiat de o terapie genică revoluţionară, care i-a permis să îşi recupereze simţul auzului. Aceasta a fost tratată la Spitalul Addenbrooke, din cadrul Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, şi acum aude aproape normal.
Terapia genică, dezvoltată de compania de biotehnologie Regeneron, introduce o copie a genei OTOF, responsabilă pentru producerea proteinei otoferlinei, esenţială pentru comunicarea dintre celulele din ureche şi nervul auditiv. Opal a primit această genă în urechea dreaptă în timpul unei intervenţii chirurgicale în luna septembrie.
Rezultate spectaculoase
Părinţii lui Opal, Jo şi James Sandy, au observat îmbunătăţiri semnificative în patru săptămâni de la intervenţie. Testele efectuate la Cambridge au demonstrat că fetiţa poate auzi şi sunete blânde, dovedind eficienţa acestei terapii.
Profesorul Manohar Bance, chirurgul care a participat la studiu, a exprimat optimismul său în privinţa viitorului acestui tratament: „Avem rezultate care sunt foarte spectaculoase, atât de aproape de restabilirea auzului normal. Sperăm că ar putea fi un tratament potenţial pentru această afecţiune.”
Un al doilea copil tratat cu succes
Un alt copil a beneficiat de aceeaşi terapie la Spitalul Universitar Cambridge, cu rezultate pozitive observate recent. Studiul clinic în trei părţi vizează până la 18 copii din Marea Britanie, Spania şi Statele Unite, care vor fi monitorizaţi timp de cinci ani.
În prezent, tratamentul standard pentru neuropatia auditivă este implantul cohlear. Cu toate acestea, terapia genică dezvoltată de Regeneron ar putea reprezenta o alternativă mai eficientă şi mai puţin invazivă.
Această terapie promiţătoare marchează un pas important în lupta împotriva surdităţii şi deschide calea pentru noi posibilităţi de tratament pentru pacienţii cu afecţiuni auditive.
